A terapia génica, embora pareça saída de filmes de ficção científica, é bem real. Explicamos como funciona e o que ainda pode ser melhorado.
Se gosta de ciência e é fã da Marvel, talvez tenha reparado que a terapia genética, uma abordagem médica promissora para tratar doenças ao atacar as suas causas genéticas, ganhou destaque na mais recente versão da saga do super-herói aracnídeo, Spider-Man: Brand New Day.
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Neste filme, Peter Parker, o Homem-Aranha, começa a sentir-se estranho. O seu ADN sofre mutações e o lado aranha começa a dominar, dando-lhe poderes novos e por vezes difíceis de controlar.
Para os controlar, Parker recorre à interferência de ARN, uma técnica real de terapia genética que silencia a atividade de genes específicos.
Mas como funciona a terapia genética? E quais são as suas limitações?
Para responder a estas e outras questões, Euronews Tech Talks entrevistou Alberto Auricchio, diretor do Telethon Institute of Genetics and Medicine, em Nápoles, professor na Universidade de Nápoles e presidente da European Society of Gene & Cell Therapy.
Como funciona a terapia genética?
Usada inicialmente para tratar doenças monogénicas, a terapia genética é hoje aplicada e estudada para encontrar tratamento para uma vasta gama de patologias, incluindo o cancro e o VIH.
“A terapia genética visa, basicamente, a causa de raiz de uma doença genética”, explicou Auricchio. Esta abordagem médica consiste, em essência, em introduzir ácidos nucleicos (ADN e ARN) nas células e tecidos-alvo com fins terapêuticos.
Os ácidos nucleicos podem ser introduzidos nas células-alvo in vivo (diretamente no organismo) ou ex vivo (em células retiradas de um organismo e depois novamente transplantadas para o corpo). Em ambos os casos, a administração é feita com vetores virais ou não virais.
Entre os tipos de terapia genética contam-se a adição de genes e a edição genética, sendo esta última subdividida em silenciamento e correção de genes.
Como os próprios nomes indicam, a adição de genes consiste em acrescentar um gene; a correção de genes implica reparar um gene disfuncional; e o silenciamento de genes desativa um gene.
Qual é o estado da terapia genética na Europa?
A terapia genética é uma área complexa e em constante evolução, mas já não é apenas matéria para histórias de ficção científica. “Já ultrapassámos a fase dos ensaios clínicos. Há produtos de terapia genética aprovados e disponíveis para os doentes”, afirmou Auricchio à Euronews Next.
A primeira terapia genética in vivo aprovada na Europa foi a Glybera, que recebeu autorização de comercialização da Comissão Europeia em 2012 e oferece tratamento médico a doentes com crises graves ou múltiplas de pancreatite devido a deficiência de lipoproteína lipase.
A primeira terapia genética ex vivo aprovada na Europa foi a Strimvelis, autorizada em 2016. Este medicamento trata imunodeficiência combinada grave causada por deficiência de adenosina desaminase e foi desenvolvido no Hospital San Raffaele, em Milão.
Porque é que a terapia genética é promissora?
Entre outras vantagens, a terapia genética destaca-se por ser um tratamento duradouro.
“Existem medicamentos de terapia genética aprovados para os quais temos décadas de acompanhamento em doentes, e sabemos que o efeito terapêutico se mantém estável ao longo de décadas e, em teoria, durante toda a vida do indivíduo”, explicou Auricchio.
Na verdade, estes medicamentos são concebidos para ser um tratamento único na vida, o que significa que uma única administração deverá durar muito tempo.
Por outro lado, para além das dificuldades científicas, a principal limitação da terapia genética é o obstáculo económico.
“São medicamentos muito caros de desenvolver e, os que chegam ao mercado, têm preços muito elevados, alguns deles na ordem dos milhões de euros”, explicou Auricchio.
Por exemplo, o custo da Strimvelis ascende a 594 000 euros, sem IVA.
“Em muitos casos, estes medicamentos são desenvolvidos para doenças raras, que não representam um mercado muito atrativo para os desenvolvedores habituais, como as empresas farmacêuticas; o elevado custo de desenvolvimento é um desafio”, acrescentou Auricchio.
Spider-Man: Brand New Day não aborda o problema económico associado à terapia genética. Peter Parker tem a sorte de conhecer o brilhante cientista Bruce Banner, o Hulk, que o ajuda a desenvolver a sua terapia.
Mas a ciência na vida real é muitas vezes mais exigente do que um filme de super-heróis.
Euronews Tech Talks é um podcast produzido, escrito, apresentado e publicado em inglês.