Pela primeira vez, um ensaio clínico conseguiu abrandar de forma significativa e contínua a progressão de uma doença rara, afirmaram os investigadores.
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Médicos afirmam que a doença de Huntington, um distúrbio hereditário fatal que normalmente surge na meia-idade, foi tratada com sucesso pela primeira vez como parte de um pequeno ensaio.
A doença de Huntington provoca a quebra e a morte dos neurónios, ou células nervosas no cérebro, levando ao declínio físico e cognitivo.
O raro distúrbio é causado por uma mutação genética que ordena às células que produzam uma versão tóxica das proteínas cerebrais.
O tratamento experimental visa reduzir os níveis dessas proteínas tóxicas utilizando uma injeção diretamente no cérebro de uma única dose de uma potente terapia genética.
Num estudo envolvendo 29 pessoas," uma dose elevada do medicamento abrandou a progressão da doença de Huntington em 75 por cento ao longo de três anos", segundo a empresa uniQure, que fabrica o tratamento.
Os investigadores realçaram ainda que esta é a primeira vez que um ensaio clínico abrandou de forma significativa e contínua a progressão da doença de Huntington.
A empresa comunicou os resultados do ensaio numa nota de imprensa, mas estes ainda não foram revistos por especialistas ou publicados numa revista médica.
Investigadores independentes mostraram-se cautelosamente otimistas em relação aos resultados, afirmando que representam um potencial avanço significativo, mas que serão necessários estudos maiores com mais pessoas para confirmar que o medicamento funciona bem.
“Esta é uma notícia incrível para todos os afetados pela doença de Huntington, uma doença cruel e devastadora,” disse Siddharthan Chandran, diretor do Instituto de Investigação da Demência no Reino Unido, numa declaração.
“Teremos de esperar pelos resultados completos revistos por pares, mas isto é promissor e oferece uma verdadeira esperança às famílias que lidam com esta doença,” acrescentou Chandran.
Os sintomas da doença de Huntington, que normalmente surgem na meia-idade, incluem alterações comportamentais, declínio cognitivo e movimentos involuntários que podem dificultar a caminhada. Alguns pacientes também desenvolvem tremores, semelhantes aos da doença de Parkinson.
A doença é normalmente fatal em 20 anos, mas as pessoas tendem a ficar incapacitadas mais cedo. Isso significa que um tratamento precoce poderia melhorar a qualidade de vida dos pacientes por muitos anos.
Cerca de 75 mil pessoas têm a doença de Huntington na União Europeia, no Reino Unido e nos Estados Unidos, segundo a uniQure.
No entanto, outros especialistas alertaram que tentativas anteriores de tratar a doença de Huntington também pareceram promissoras, mas falharam mais tarde.
“Os resultados são encorajadores, mas ainda é cedo e já estivemos nesta posição antes com outras terapias semelhantes para a doença de Huntington,” disse Roger Barker, professor de neurociências clínicas na Universidade de Cambridge.