Uma empresa norte-americana de biotecnologia testou, pela primeira vez, uma terapia genética concebida para reverter o envelhecimento humano
Pela primeira vez, um ser humano recebeu um tratamento concebido para reverter o envelhecimento celular.
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Cientistas da empresa norte‑americana de biotecnologia Life Biosciences, sediada em Boston, desenvolveram uma terapia genética destinada a restaurar células envelhecidas ou danificadas em doentes humanos.
A terapia, designada ER‑100 (AAV2‑OSK), tem como alvo doenças caracterizadas por lesões no nervo ótico, conhecidas como neuropatias óticas.
O tratamento recorre aos chamados fatores OSK, três proteínas — Oct4, Sox2 e Klf4 — para realizar uma reprogramação epigenética parcial, redefinindo a idade celular e recuperando a sua função.
Depois de ter sido testada em roedores e primatas, a empresa anunciou que o primeiro ser humano já recebeu o tratamento.
“Trata‑se do primeiro candidato a terapia de restauração epigenética alguma vez aprovado para ensaios clínicos e, se for bem‑sucedido, o tratamento com o ER‑100 marcará a primeira vez em que células foram rejuvenescidas em seres humanos”, afirmou a empresa em comunicado.
Como funciona a terapia
As três proteínas usadas na terapia genética OSK atuam como um botão de reinício nas células, devolvendo‑as a um estado mais jovem.
A sequência de ADN de uma pessoa permanece em grande medida estável ao longo da vida, mesmo com o envelhecimento do organismo. No entanto, o código epigenético — que controla quais os genes que estão ligados ou desligados — vai mudando com o tempo.
Estas alterações podem resultar de fatores de estilo de vida, como fumar ou consumir álcool, bem como do envelhecimento, de doenças ou de lesões, e podem conduzir a consequências nocivas, incluindo cancro ou perturbações neurológicas.
A terapia da Life Biosciences procura corrigir estas mudanças ao fornecer diretamente um conjunto de instruções genéticas, em que as três proteínas OSK atuam como um interruptor de “ligado” para as células visadas, revertendo as alterações nocivas acumuladas ao longo do tempo.
Esta abordagem já foi utilizada em biologia para transformar células normais em células estaminais, uma descoberta que valeu a Sir John B. Gurdon e Shinya Yamanaka o Prémio Nobel da Fisiologia ou Medicina de 2012.
Que doenças pretende tratar
A terapia entrou agora na primeira fase dos ensaios clínicos, em que os cientistas avaliam se é segura para uso em seres humanos.
“Este é um momento importante para a Life Bio e para o campo da biologia do envelhecimento”, afirmou David Sinclair, cofundador da Life Biosciences e professor de genética na Harvard Medical School.
“A nossa investigação sugere que o envelhecimento é provocado, em grande medida, pela perda de informação epigenética, e não por danos irreversíveis. Este estudo clínico representa a primeira oportunidade de testar se a recuperação dessa informação pode atenuar doenças humanas.”
O estudo de Fase 1, o primeiro realizado em humanos, vai incluir pessoas com glaucoma de ângulo aberto (OAG) e neuropatia ótica isquémica anterior não arterítica (NAION), duas doenças oculares graves que provocam perda de visão.
O glaucoma de ângulo aberto é uma doença ocular crónica e progressiva em que o sistema de drenagem do olho se obstrui, provocando acumulação de fluido e aumento da pressão intraocular. A perda de visão começa geralmente com alterações subtis na visão lateral e agrava‑se lentamente ao longo do tempo.
A NAION é muitas vezes descrita como um “mini‑AVC” do nervo ótico. Trata‑se de uma condição súbita causada pela diminuição do fluxo sanguíneo na parte posterior do olho. A perda de visão ocorre habitualmente de forma rápida, é muitas vezes notada ao acordar e tende a afetar apenas um olho.
Quais são os próximos passos
Para além do ER‑100, a Life Biosciences afirma estar a desenvolver aplicações para várias indicações em diferentes órgãos, refletindo um amplo potencial terapêutico. A empresa já está a testar uma segunda terapia para doenças do fígado e trabalha para aplicar a sua abordagem de “reinício” celular a outros órgãos do corpo.
A Life Biosciences não é a única empresa a explorar os chamados fatores de Yamanaka para prolongar a esperança de vida, reverter o envelhecimento ou tratar doenças.
Embora ainda não exista qualquer utilização terapêutica aprovada para estas abordagens, o interesse e o investimento na área estão a aumentar.
A Retro Biosciences, uma empresa norte‑americana apoiada por Sam Altman, da OpenAI, persegue uma missão clara: acrescentar dez anos saudáveis à vida humana através do desenvolvimento de terapias que invertam doenças associadas à idade.
A empresa de biotecnologia Shift Bioscience, sediada em Cambridge, no Reino Unido, utiliza igualmente o mesmo mecanismo OSK para atacar a causa subjacente das doenças ligadas ao envelhecimento.